INFORMÁCIE PRE PACIENTOV, KTORÍ MAJÚ ZÁUJEM BYŤ SÚČASŤOU KLINICKÝCH ŠTÚDIÍ Na otázky ohľadom klinických štúdií odpovedá MUDr. Branislav Bystrický, PhD., MPH - prednosta a primár onkologickej kliniky a zároveň hlavný skúšajúci klinických štúdií na Onkologickej klinike FN TN a PharmDr. Ľuboslava Hírešová -   koordinátor klinického skúšania vo FN Trenčín.   MUDr. Branislav Bystrický, PhD., MPH prednosta a primár onkologickej kliniky PharmDr. Ľuboslava Hírešovákoordinátor klinického skúšania   Čo je klinická štúdia? Je to výskumný program uskutočnený spolu s pacientmi, ktorým sa určujú alebo potvrdzujú klinické účinky, farmakologické účinky alebo iné farmakodynamické účinky, ktorým sa preukazuje akýkoľvek nežiaduci účinok a ktorým sa zisťuje absorpcia, distribúcia, metabolizmus a vylučovanie jedného alebo viacerých skúšaných liekov určených na humánne použitie s cieľom zistiť ich neškodnosť a účinnosť; klinickým skúšaním sa hodnotí aj biologická dostupnosť a biologická rovnocennosť (bioekvivalencia) skúšaného lieku.Účelom klinických štúdií je nájsť nové alebo zdokonalené metódy liečby, prevencie, skríningu či diagnostiky chorôb.Klinické skúšania umožňujú našim pacientom dostať sa k novej, nádejnej a častokrát aj finančne náročnej inovatívnej liečbe. Prečo sú klinické štúdie dôležité? Klinické štúdie sú neoddeliteľnou a nutnou súčasťou medicíny. Účelom klinických štúdií je nájsť nové, alebo zdokonalené metódy liečby, prevencie, skríningu či diagnostiky chorôb a zároveň umožňujú našim pacientom dostať sa k novej, nádejnej a častokrát aj finančne náročnej inovatívnej liečbe. Klinické štúdie predstavujú výskumné projekty, ktorých sa môžu pacienti dobrovoľne zúčastniť a stať sa súčasťou roky trvajúceho procesu vývoja nového liečivého prípravku, na ktorého konci môže byť registrácia lieku a jeho používanie v bežnej praxi. Medzi časté mýty o klinických štúdiách patrí to, že ide o nejaké pochybné testovanie na ľuďoch alebo, že je to taká liečba ponúkaná iba pacientom, ktorým už nie je možné pomôcť bežnou liečbou. Napriek tomu, že je pravda, že sa jedná o výskum, klinické štúdie sú bežnou a nutnou súčasťou medicíny a môžu pre pacientov predstavovať jednu z liečebných možností už od začiatku ochorenia. Kto sa môže zapojiť do klinických štúdií? Ako prvé treba zdôrazniť, že účasť pacientov v klinickom skúšaní je vždy dobrovoľná. Každá štúdia je špecifická a pri výbere pacienta sa zohľadňuje veľké množstvo kritérií. Sú s tým spojené nejaké finančné odmeny pre pacienta? Pacientom sú vo väčšine prípadov hradené cestovné náklady, súvisiace s častejšími návštevami na vyšetrenia a kontroly, ktoré klinické skúšania sprevádzajú. Je účasť na klinickej štúdii pre pacienta riziková? Riziko vzniká pri každom užití lieku aj dlhodobo známeho. Súčasťou klinickej štúdie je aj veľmi podrobné sledovanie nežiadúcich účinkov. Pacient dostáva aj tzv. pacientske dotazníky, ktoré sa podrobne zaujímajú o pacientov stav nielen po fyzickej stránke. Klinické štúdie sa rozdeľujú do rôznych fáz skúšania, podľa toho, ako ďaleko je skúšaný produkt (liečivo, pomôcka, diagnostický test) vo vývoji a teda koľko ľudí už daný liek dostalo. V štúdii fázy I je liek na začiatku svojho vývoja, hľadá sa efektívna dávka u pacientov. V tejto fáze štúdie sa najčastejšie objavujú aj možné nežiaduce účinky. Fáza II skúšania sa už robí na väčšom počte pacientov (desiatky až stovky), jej cieľom je potvrdenie efektivity a vyhľadávanie možných zriedkavých vedľajších účinkov. Fáza III, najčastejšie skúšanie, je na stovkách až tisícoch pacientov, kedy sú už relatívne dobré skúsenosti s daných skúšaným produktom (liečivom, pomôckou, testom) a cieľom je efektivita voči štandardnej liečbe. Aké sú fázy klinickej štúdie? Cesta každého lieku začína v laboratóriu, pokračuje testami na zvieratách a pri dlhom výskume sa liečivé prípravky, ktoré sa preukázali ako dostatočne bezpečné a účinné začínajú skúšať v klinických štúdiách na dobrovoľníkoch. Klinické skúšanie má viacero fáz.FÁZA I.Liek je prvýkrát podaný ľuďom, obvykle niekoľkým málo zdravým dobrovoľníkom, ktorých počty je možné vyčísliť maximálne v jednotkách až desiatkach.Iba výnimočne môže byť liek vo fáze I. podávaný pacientom (napr. v onkológii, nakoľko je podanie liečiva zdravému človeku vysoko nevhodné).Táto fáza je zameraná na hodnotenie bezpečnosti, tolerancie a znášanlivosti liečivého prípravku.Fázu I. klinického skúšania na pracoviskách FNTN nevykonávame.FÁZA II.Ak je liečivo vyhodnotené ako dostatočne bezpečné na základe výsledkov z fázy I., je liek prvýkrát podaný pacientovi - chorému človeku. Ide o tzv. „ideálnych pacientov“, ktorí musia spĺňať veľmi prísne kritériá pre zaradenie do štúdie. Zaradení pacienti sú často volaní na kontroly, odbery krvi a ďalšie vyšetrenia.Fázu II. klinického skúšania na pracoviskách FNTN vykonávame.FÁZA III.Liečivé prípravky, ktoré uspeli aj v II. fáze klinického skúšania, postupujú do konečnej predregistračnej etapy - fáza III.Ide o veľké medzinárodné klinické štúdie, ktorých sa zúčastňujú stovky až tisíce pacientov v rôznych nemocniciach po celom svete. Hlavným cieľom fázy III. je získať odpoveď na otázku, či je nová liečba lepšia alebo aspoň rovnako dobrá, ako tá, ktorá sa používa štandardne. Ide väčšinou o tzv. randomizované, zaslepené, prípadne placebom kontrolované štúdie.Čo znamená randomizované, zaslepené, placebom kontrolované štúdie?Randomizácia je náhodné pridelenie liečby, kde sú pacienti rozdelení do skupín tzv. ramien. jedna skupina pacientov je napríklad liečená liečbou štandardnou (bežne používanou) a druhá skupina je naviac liečená novým testovaným prípravkom. Randomizáciu - rozhodnutie do akej skupiny je pacient zaradený vykonáva počítač a je úplne anonymné a náhodné. Lekár nemôže pridelenie liečby nijako ovplyvniť.Zaslepenie - aby sa predišlo chybám pri hodnotení účinnosti liečby a výskytu nežiaducich účinkov liečivo je označené iba číslom alebo kódom. Pacient a väčšinou ani lekár (dvojito zaslepené štúdie) tak nevie, či pacient dostáva skúmanú alebo štandardnú liečbu.Niektoré štúdie obsahujú tiež podanie placeba - tzn. neúčinná látka, ktorá je podávaná v rovnakej forme ako látka účinná. Placebo môže vzbudzovať obavy, v klinických štúdiách však nie je možné, aby pacient, pre ktorého ochorenie existuje liečba, dostával iba neúčinnú látku - k placebu je podávaná bežná liečba. Ide iba o možnosť porovnania novej a štandardnej liečby. Na oprávnenosť podania placeba dohliada Etická komisia.Fázu III. klinického skúšania na pracoviskách FNTN vykonávame.FÁZA IV.Klinické štúdie pokračujú aj po schválení (registrácii) novej liečby. Ich výhodou je, že môžu prebiehať v širokej praxi. Cieľom postregistračných štúdií je väčšinou získať ďalšie nové poznatky o nežiaducich účinkoch lieku.Fázu IV. klinického skúšania na pracoviskách FNTN vykonávame. Ak sa vyskytnú vedľajšie príznaky, kto pacientovi pomôže? V prípade výskytu nežiaducich účinkov prichádza pacient za svojim ošetrujúcim lekárom, ktorý ďalej zváži ako bude v konkrétnom prípade postupovať. O možnom výskyte nežiaducich účinkov je pacient vždy podrobne informovaný ešte pred zaradením do klinickej štúdie. Nežiaduce účinky počas klinického skúšania sú veľmi pozorne vyhodnocované a o ich výskyte sú pravidelne informovaní aj hlavní skúšajúci v ostatných centrách (nezriedka celosvetovo). Vykonávajú sa klinické štúdie liekov aj vo Fakultnej nemocnici Trenčín? Áno, vo Fakultnej nemocnici v Trenčíne vykonávame klinické skúšanie na viacerých oddeleniach. Akých liekov? Klinické skúšanie liekov prebieha na klinike onkológie, očnej a psychiatrickej klinike, neurologickom oddelení, na oddelení tuberkulózy a pľúcnych chorôb a na gynekologicko - pôrodníckej klinike. Napríklad, na Onkologickej klinike prebieha nábor do skúšania nového lieku pre pokročilý karcinóm prsníka a v pláne je otvorenie ďalšej štúdie pre pokročilý karcinóm maternice. Koľko trvá, kým sa liek po klinickom testovaní dostane do predaja? Výskum a vývoj nového lieku je dlhodobý proces. Faktom zostáva, že pacient sa k tejto inovatívnej liečbe nemusí dostať ešte v nasledujúcich 10-15 rokoch, kedy je liek v procese registrácie a kedy dobiehajú a sú vyhodnocované všetky údaje z klinickej štúdie potrebné k registrovaniu lieku. Môže sa stať, že klinické testovanie nedopadne úspešne? Áno, môže, ale aj to je neoddeliteľnou súčasťou medicínskeho pokroku a výskumu. Pacienti zaradení do klinického skúšania, ktorí neprofitujú z danej liečby, môžu samozrejme dostávať následnú, štandardnú liečbu. Kto je najvhodnejší a naopak kto nie je vhodný kandidát? Na túto otázku nie je jednoduchá odpoveď, keďže všetko závisí od druhu štúdie, v ktorej sú presne zadefinované podmienky prijatia pacienta do štúdie, tieto vyhodnocuje príslušný ošetrujúci lekár – hlavný skúšajúci so svojim tímom.   Všetky klinické štúdie sa riadia zákonmi a podliehajú prísnej kontrole úradov a etických komisií.   V prípade, že máte akékoľvek ďalšie otázky týkajúce sa prebiehajúcich klinických štúdií, napíšte nám na : Táto e-mailová adresa je chránená pred spamovacími robotmi. Na jej zobrazenie potrebujete mať nainštalovaný JavaScript. document.getElementById('cloak36541713d23cecd472c7d59f91788760').innerHTML = ''; var prefix = 'ma' + 'il' + 'to'; var path = 'hr' + 'ef' + '='; var addy36541713d23cecd472c7d59f91788760 = 'klinickestudie' + '@'; addy36541713d23cecd472c7d59f91788760 = addy36541713d23cecd472c7d59f91788760 + 'fntn' + '.' + 'sk'; var addy_text36541713d23cecd472c7d59f91788760 = 'klinickestudie' + '@' + 'fntn' + '.' + 'sk';document.getElementById('cloak36541713d23cecd472c7d59f91788760').innerHTML += ''+addy_text36541713d23cecd472c7d59f91788760+'';  

Prečo sú klinické štúdie dôležité? Klinické štúdie sú neoddeliteľnou a nutnou súčasťou medicíny. Účelom klinických štúdií je nájsť nové, alebo zdokonalené metódy liečby, prevencie, skríningu či diagnostiky chorôb a zároveň umožňujú našim pacientom dostať sa k novej, nádejnej a častokrát aj finančne náročnej inovatívnej liečbe. Klinické štúdie predstavujú výskumné projekty, ktorých sa môžu pacienti dobrovoľne zúčastniť a stať sa súčasťou roky trvajúceho procesu vývoja nového liečivého prípravku, na ktorého konci môže byť registrácia lieku a jeho používanie v bežnej praxi. Medzi časté mýty o klinických štúdiách patrí to, že ide o nejaké pochybné testovanie na ľuďoch alebo, že je to taká liečba ponúkaná iba pacientom, ktorým už nie je možné pomôcť bežnou liečbou. Napriek tomu, že je pravda, že sa jedná o výskum, klinické štúdie sú bežnou a nutnou súčasťou medicíny a môžu pre pacientov predstavovať jednu z liečebných možností už od začiatku ochorenia. Kto sa môže zapojiť do klinických štúdií? Ako prvé treba zdôrazniť, že účasť pacientov v klinickom skúšaní je vždy dobrovoľná. Každá štúdia je špecifická a pri výbere pacienta sa zohľadňuje veľké množstvo kritérií. Sú s tým spojené nejaké finančné odmeny pre pacienta? Pacientom sú vo väčšine prípadov hradené cestovné náklady, súvisiace s častejšími návštevami na vyšetrenia a kontroly, ktoré klinické skúšania sprevádzajú. Je účasť na klinickej štúdii pre pacienta riziková? Riziko vzniká pri každom užití lieku aj dlhodobo známeho. Súčasťou klinickej štúdie je aj veľmi podrobné sledovanie nežiadúcich účinkov. Pacient dostáva aj tzv. pacientske dotazníky, ktoré sa podrobne zaujímajú o pacientov stav nielen po fyzickej stránke. Klinické štúdie sa rozdeľujú do rôznych fáz skúšania, podľa toho, ako ďaleko je skúšaný produkt (liečivo, pomôcka, diagnostický test) vo vývoji a teda koľko ľudí už daný liek dostalo. V štúdii fázy I je liek na začiatku svojho vývoja, hľadá sa efektívna dávka u pacientov. V tejto fáze štúdie sa najčastejšie objavujú aj možné nežiaduce účinky. Fáza II skúšania sa už robí na väčšom počte pacientov (desiatky až stovky), jej cieľom je potvrdenie efektivity a vyhľadávanie možných zriedkavých vedľajších účinkov. Fáza III, najčastejšie skúšanie, je na stovkách až tisícoch pacientov, kedy sú už relatívne dobré skúsenosti s daných skúšaným produktom (liečivom, pomôckou, testom) a cieľom je efektivita voči štandardnej liečbe. Aké sú fázy klinickej štúdie? Cesta každého lieku začína v laboratóriu, pokračuje testami na zvieratách a pri dlhom výskume sa liečivé prípravky, ktoré sa preukázali ako dostatočne bezpečné a účinné začínajú skúšať v klinických štúdiách na dobrovoľníkoch. Klinické skúšanie má viacero fáz.FÁZA I.Liek je prvýkrát podaný ľuďom, obvykle niekoľkým málo zdravým dobrovoľníkom, ktorých počty je možné vyčísliť maximálne v jednotkách až desiatkach.Iba výnimočne môže byť liek vo fáze I. podávaný pacientom (napr. v onkológii, nakoľko je podanie liečiva zdravému človeku vysoko nevhodné).Táto fáza je zameraná na hodnotenie bezpečnosti, tolerancie a znášanlivosti liečivého prípravku.Fázu I. klinického skúšania na pracoviskách FNTN nevykonávame.FÁZA II.Ak je liečivo vyhodnotené ako dostatočne bezpečné na základe výsledkov z fázy I., je liek prvýkrát podaný pacientovi - chorému človeku. Ide o tzv. „ideálnych pacientov“, ktorí musia spĺňať veľmi prísne kritériá pre zaradenie do štúdie. Zaradení pacienti sú často volaní na kontroly, odbery krvi a ďalšie vyšetrenia.Fázu II. klinického skúšania na pracoviskách FNTN vykonávame.FÁZA III.Liečivé prípravky, ktoré uspeli aj v II. fáze klinického skúšania, postupujú do konečnej predregistračnej etapy - fáza III.Ide o veľké medzinárodné klinické štúdie, ktorých sa zúčastňujú stovky až tisíce pacientov v rôznych nemocniciach po celom svete. Hlavným cieľom fázy III. je získať odpoveď na otázku, či je nová liečba lepšia alebo aspoň rovnako dobrá, ako tá, ktorá sa používa štandardne. Ide väčšinou o tzv. randomizované, zaslepené, prípadne placebom kontrolované štúdie.Čo znamená randomizované, zaslepené, placebom kontrolované štúdie?Randomizácia je náhodné pridelenie liečby, kde sú pacienti rozdelení do skupín tzv. ramien. jedna skupina pacientov je napríklad liečená liečbou štandardnou (bežne používanou) a druhá skupina je naviac liečená novým testovaným prípravkom. Randomizáciu - rozhodnutie do akej skupiny je pacient zaradený vykonáva počítač a je úplne anonymné a náhodné. Lekár nemôže pridelenie liečby nijako ovplyvniť.Zaslepenie - aby sa predišlo chybám pri hodnotení účinnosti liečby a výskytu nežiaducich účinkov liečivo je označené iba číslom alebo kódom. Pacient a väčšinou ani lekár (dvojito zaslepené štúdie) tak nevie, či pacient dostáva skúmanú alebo štandardnú liečbu.Niektoré štúdie obsahujú tiež podanie placeba - tzn. neúčinná látka, ktorá je podávaná v rovnakej forme ako látka účinná. Placebo môže vzbudzovať obavy, v klinických štúdiách však nie je možné, aby pacient, pre ktorého ochorenie existuje liečba, dostával iba neúčinnú látku - k placebu je podávaná bežná liečba. Ide iba o možnosť porovnania novej a štandardnej liečby. Na oprávnenosť podania placeba dohliada Etická komisia.Fázu III. klinického skúšania na pracoviskách FNTN vykonávame.FÁZA IV.Klinické štúdie pokračujú aj po schválení (registrácii) novej liečby. Ich výhodou je, že môžu prebiehať v širokej praxi. Cieľom postregistračných štúdií je väčšinou získať ďalšie nové poznatky o nežiaducich účinkoch lieku.Fázu IV. klinického skúšania na pracoviskách FNTN vykonávame. Ak sa vyskytnú vedľajšie príznaky, kto pacientovi pomôže? V prípade výskytu nežiaducich účinkov prichádza pacient za svojim ošetrujúcim lekárom, ktorý ďalej zváži ako bude v konkrétnom prípade postupovať. O možnom výskyte nežiaducich účinkov je pacient vždy podrobne informovaný ešte pred zaradením do klinickej štúdie. Nežiaduce účinky počas klinického skúšania sú veľmi pozorne vyhodnocované a o ich výskyte sú pravidelne informovaní aj hlavní skúšajúci v ostatných centrách (nezriedka celosvetovo). Vykonávajú sa klinické štúdie liekov aj vo Fakultnej nemocnici Trenčín? Áno, vo Fakultnej nemocnici v Trenčíne vykonávame klinické skúšanie na viacerých oddeleniach. Akých liekov? Klinické skúšanie liekov prebieha na klinike onkológie, očnej a psychiatrickej klinike, neurologickom oddelení, na oddelení tuberkulózy a pľúcnych chorôb a na gynekologicko - pôrodníckej klinike. Napríklad, na Onkologickej klinike prebieha nábor do skúšania nového lieku pre pokročilý karcinóm prsníka a v pláne je otvorenie ďalšej štúdie pre pokročilý karcinóm maternice. Koľko trvá, kým sa liek po klinickom testovaní dostane do predaja? Výskum a vývoj nového lieku je dlhodobý proces. Faktom zostáva, že pacient sa k tejto inovatívnej liečbe nemusí dostať ešte v nasledujúcich 10-15 rokoch, kedy je liek v procese registrácie a kedy dobiehajú a sú vyhodnocované všetky údaje z klinickej štúdie potrebné k registrovaniu lieku. Môže sa stať, že klinické testovanie nedopadne úspešne? Áno, môže, ale aj to je neoddeliteľnou súčasťou medicínskeho pokroku a výskumu. Pacienti zaradení do klinického skúšania, ktorí neprofitujú z danej liečby, môžu samozrejme dostávať následnú, štandardnú liečbu. Kto je najvhodnejší a naopak kto nie je vhodný kandidát? Na túto otázku nie je jednoduchá odpoveď, keďže všetko závisí od druhu štúdie, v ktorej sú presne zadefinované podmienky prijatia pacienta do štúdie, tieto vyhodnocuje príslušný ošetrujúci lekár – hlavný skúšajúci so svojim tímom.

Informácie pre pacientov ku klinickým skúšaniam